Anemia falciforme, fibrosi cistica e malattie metaboliche saranno corrette nel DNA umano con un metodo di AI dell’Università di Zurigo

Ricercatori dell’Università di Zurigo hanno sviluppato uno strumento che, con l’aiuto dell’Intelligenza Artificiale, è in grado di riparare i difetti genetici in modo più mirato di quanto fosse possibile in precedenza.
Questo metodo di editing del genoma rappresenta un ulteriore sviluppo della classica tecnica delle forbici genetiche.
Migliorando ulteriormente la tecnologia CRISPR/Cas9, un team di studiosi dell’ateneo che sorge in riva alla Limmat ha infatti migliorato una procedura nota come forbice genetica classica.
Questi metodi di editing del genoma sono utilizzati in laboratorio per modificare in modo specifico il materiale genetico di lignaggi e organismi modello e per studiare i processi biologici.
Possono anche essere utilizzati per correggere le mutazioni del DNA nelle malattie genetiche.

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Il Prime Editing taglia e sistema uno solo dei due filamenti dell’acido desossiribonucleico

Secondo il comunicato stampa diffuso dall’Universität Zürich, la nuova tecnologia si chiama Prime Editing.
A differenza delle forbici genetiche convenzionali, il Prime Editing non taglia e ripara entrambi i filamenti della molecola di DNA, ma soltanto uno.
Secondo gli studi iniziali, il Prime Editing porta a un numero significativamente inferiore di modifiche non volute rispetto agli approcci tradizionali di editing genico.
Prima del taglio, l’RNA guida del Prime Editing (pegRNA) si dirige con precisione verso il sito target nel genoma e fornisce la nuova informazione genetica, che viene poi incorporata nel DNA.
Tuttavia, per ogni mutazione ci sono “oltre 200 possibilità di riparazione”, come spiega Gerald Schwank, professore dell’Istituto di Farmacologia e Tossicologia dell’UZH nella nota per i media.
In teoria, ogni singola possibilità dovrebbe essere testata sperimentalmente per trovare il pegRNA ideale.

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Sono sperimentabili fino a 200 possibili riparazioni, prevedendo l’efficacia dei pegRNA

Per questo motivo, insieme al collega Michael Krauthammer dell’Istituto di Biomedicina Quantitativa, Schwank ha sviluppato un metodo che utilizza l’Intelligenza Artificiale (AI) in grado di prevedere l’efficienza dei pegRNA.
Secondo l’Università di Zurigo, sono necessari ulteriori studi preclinici prima che il nuovo strumento di Prime Editing possa essere utilizzato nell’uomo.
Tuttavia, i ricercatori sono fiduciosi che, nel prossimo futuro, anche le mutazioni dell’acido desossiribonucleico legate a comuni malattie ereditarie come l’anemia falciforme, la fibrosi cistica o le malattie metaboliche potranno essere riparate nel DNA umano.

La biochimica Carolin Anders dell’Università di Zurigo illustra l’enzima Cas9 (in lingua tedesca)